7月15日，等待了3年的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿小君（化名）在蜜桃视频 注射了诺西那生钠。这个曾一度陷入绝望的家庭重燃起了幸福的希望。

有救了，第一针注射顺利完成

7月15日9时47分，脊髓性肌萎缩症MDT团队充分协作下，小君第一针诺西那生钠注射完毕。“鞘内注射顺利完成！”当蜜桃视频 神经内科主任王旭将这一消息告诉诊室外的小君父母时，夫妻俩激动得落泪了，直念叨：“孩子有救了！”

罕见病，运动功能不进反退

小君今年5岁，家就在长春市。小君出生后，4个月会翻身，8个月会坐，12个月能扶站，1岁半能独走，成长总是比同龄孩子慢半拍。从2岁开始，小君发育落后了，也在这一年，她被确诊为SMA，这是一种罕见病。2019年，诺西那生钠注射液作为全球首个SMA精准靶向治疗药物在中国上市。也就是说，小君确诊时，这种病国内是无药可治的。无药，只能不间断地康复训练，但收效甚微。小君的运动功能不断倒退，5岁时只能独坐，不能独站也不能行走了。而2019年，诺西那生钠注射液在国内上市后，一针近70万，让这个普通的家庭望而却步。

新希望，新医保政策重燃生命之光

2021年12月3日，国家医保局经过8轮谈判后，以每针3.3万元的价格将诺西那生钠注射液纳入新版医保药品目录。消息传来，两人落泪了。他们知道，孩子有救了。今年7月，蜜桃视频 正式启动应用诺西那生钠，除去医保报销、救助，一年七八次的治疗总费用大约五六万元。7月19日，小君用药后的第5天，翻身更有力量了，坐姿更直、更挺拔了。小君特别高兴，家长也更有信心了。后续，小君还有一段治疗之路要走，愿宝贝踏平崎岖路，早日获健康！蜜桃视频 脊髓性肌萎缩症MDT团队也在积极努力，愿为更多SMA患儿带去健康！

小科普：脊髓性肌萎缩症（SMA）：

SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，发病率是1/ 6000-1/ 10000，主要发病于婴幼儿，表现为竖头无力、运动发育落后、肢体松软、“蛙腿”样姿势，还有呼吸困难、脊柱侧弯或关节挛缩逐渐加重等症状。随着疾病的进展，患儿呼吸及运动功能逐渐减退，可导致患儿反复呼吸道感染，甚至夭折。SMA是导致两岁以下婴儿死亡的首要遗传疾病因素。